Llega la primera terapia génica europea contra la leucemia gracias a una joven fallecida

Ariana Benedé Jover falleció a los 18 años el 02 de septiembre de 2016 a causa de complicaciones asociadas a la leucemia linfoblástica aguda que le diagnosticaron. Durante su enfermedad, ella emprendió una lucha para financiar un innovador tratamiento que no estaba disponible en España.

Creó el “Proyecto Ari”, una iniciativa la convirtió en “el alma” de la batalla contra la leucemia. Con el apoyo del Hospital Clínic de Barcelona ella logró dejar un valioso legado para otros pacientes.

Finalmente, en España llegó el tratamiento CART, una terapia muy efectiva contra este tipo de cáncer que se aplica en Estados Unidos.

Cuando Ariana fue diagnosticada tenía 13 años, desde entonces se enfocó en hacer que su experiencia sirviera para ayudar a otros pacientes. Y así lo hizo, gracias a ella muchos tendrán una esperanza.

El proyecto Ari trajo a España el innovador tratamiento

El CART consiste en extraer los linfocitos, las defensas naturales del organismo, modificarlos en el laboratorio y reintroducirlos en el cuerpo del paciente para que puedan combatir con la mayor precisión las células malignas.

En Estados Unidos han comprobado que esta terapia resulta efectiva en el 85% de los pacientes jóvenes y en el 50% de los de mayor edad.

Ángela Jover, madre de Ari, se cuestionaba por qué en su país no había recursos para ofrecer ese tratamiento y juntas se propusieron ayudar a gestionarlo.

Finalmente, la Agencia Española del Medicamento autorizó al Clínic de Barcelona el primer CART europeo para leucemia linfoblástica aguda en adultos que son resistentes a tratamientos convencionales.

El tratamiento consiste en un fármaco íntegramente desarrollado en el hospital con fondos que fueron recaudados durante cuatro años especialmente por la familia de Ari.

El proyecto de la joven comenzó con un concierto en el que se recaudó 1.300.000 euros, consiguieron otro millón de euros con becas de investigación.

El CART Ari-001 es un preparado que parte de los linfocitos a los que se infecta con un lentivirus que los modifica genéticamente para que puedan combatir a determinados tumores.

El tratamiento funciona específicamente para este tipo de leucemia, además, es parte de un ensayo clínico ofrecido a niños que son pacientes del hospital Sant Joan de Déu y para otros linfomas.

Aunque la aprobación del tratamiento, hasta este momento, es solamente para este tipo de leucemia, en la que los demás tratamientos disponibles no ofrecen los mejores resultados.

Muchos pacientes candidatos al Ari-001 han sufrido una recaída después de recibir un trasplante de médula ósea.

El 90% de los pacientes, eliminan la enfermedad tras recibir una sola dosis de sus linfocitos modificados genéticamente. Al transcurrir un año, el efecto se mantiene en el 85% de los niños y en el 37% de los adultos.

Álvaro Urbano, encargado de las enfermedades Hemato-Oncológicas del Clínic, dijo: “Parece poco, pero las expectativas de nuestros pacientes son pésimas y un 37% de pacientes libres de cáncer al cabo de un año es un muy buen resultado”.

El CART se aplica en una única dosis gradualmente para evitar los efectos que pueden ser adversos. Los pacientes se recuperan rápido, a diferencia de un trasplante de médula ósea que exige una recuperación larga y un aislamiento por tiempo prolongado.

Se espera una segunda fase

En una segunda fase de este proyecto se estima que el tratamiento llegue a más hospitales de España. Se ha producido un centenar de tratamientos, para ensayos clínicos de leucemia y pacientes tratados como medicación de uso compasivo.

Además, una treintena de tratamientos de mieloma múltiple, llamados Ari-002 para el que emplean otro anticuerpo.

Se espera lograr el objetivo de fabricar y administrar este tratamiento en los hospitales de España en los que tratan a estos pacientes. Además, proyectan probar la aplicación de una segunda dosis tras determinar que no hay efectos de toxicidad.

El tratamiento se ha incorporado en Sant Pau, Germans Trias, en Cataluña, en otros dos hospitales de Madrid, Valencia y Navarra.

Se proponen que las máquinas del Clínic puedan producir hasta 500 lentivirus para distribuirlos entre otros cuatro o cinco hospitales que pueden preparar los linfocitos de los pacientes y fabricar el fármaco.

Manel Juan, jefe de Inmunología del Clínic y padre del CART Ari, dijo: “Hay varios países interesados en reproducir el modelo. Ahora necesitamos reunir más casos para poder extendernos y lograr la autorización de la EMA para llevar el modelo a otros lugares de Europa”.

El inmunólogo aseguró que la financiación ha sido una limitación a la que se han enfrentado durante años.

Resaltó que terminaron el ensayo clínico del tratamiento en pacientes con mieloma múltiple y valorarán los resultados en los próximos seis meses.

Una esperanza para muchos pacientes

Asimismo, empezaron proyectos parecidos para ciertos tipos de cáncer de mama y linfomas combinados con otras enfermedades, como linfomas con VIH o con alguna afección del sistema nervioso central.

Hace 30 años el Clínic se embarcó a hacer su propio CART tras conseguir un anticuerpo monoclonal de su propiedad que era el que requerían los linfocitos CD4 y CD8 para modificar su capacidad de combatir la leucemia linfoblástica aguda.

El doctor Manel Juan resaltó que en el proyecto han participado 175 profesionales que conforman el amplio equipo de expertos en inmunología y en trasplantes de médula.

Desde febrero de 2016, euro a euro recaudaron el dinero gracias a Ari y su familia logrando hacer un ensayo en los primeros 10 pacientes.

Ari dejó un legado tan valioso que logrará salvar muchas vidas y comenzar un camino de esperanza para muchos pacientes con cáncer que podrán contar con una alternativa eficaz para ganarle a la enfermedad.

Aplaudimos esta iniciativa que después de mucho esfuerzo se convirtió en una grandiosa realidad que se ha hecho posible por la ciencia, la determinación y las ganas de ayudar a otros. Comparte esta buena noticia.