A los 8 años es la primera paciente del mundo que se salva con un fármaco hecho solo para ella

Los avances de la ciencia y nuevos tratamientos médicos salvan millones de vidas todos los años, sin embargo, en la actualidad, la medicina personalizada está marcando toda una nueva era en la investigación farmacológica.

Está a punto de convertirse en una respuesta a la gran pregunta de nuestro tiempo en el ámbito de la salud: ¿Se pueden crear medicamentos concretamente para cada paciente?

Hay mucho que se está haciendo para darle forma a esta esperanza, tal es el caso de la primera paciente del mundo a la que se le administra un fármaco hecho específicamente para ella que, además, se ha diseñado en tiempo récord.

El doctor Timothy Yu, Mila Makovec y su madre

El doctor Timothy Yu y su equipo del Boston Children’s Hospital diseñaron y sintetizaron una cadena de ARN, capaz de “enmascarar” la mutación del gen GLN7, que produce un daño neurodegenerativo conocido como la enfermedad de Batten, y que estaba afectando progresivamente el sistema nervioso de Mila Makovec, una niña de 8 años diagnosticada con este mal.

A los seis años, Mila estaba ciega, apenas podía hablar y sufría convulsiones debido a su enfermedad.

Mila tiene una hermosa sonrisa

Milagrosamente, las primeras pruebas arrojaron resultados muy optimistas, ya que en un tiempo muy breve consiguieron la aprobación de la FDA.

Una vez logrado el permiso de la Asociación, en enero de 2018 empezaron a infundir ese ARN sintético en el líquido cefalorraquídeo de Mila, quien, aún no se sabe si consiga sobrevivir ya que su cerebro ha seguido perdiendo tamaño. Pero ha logrado suprimir las convulsiones y estabilizar neurológicamente a la paciente.

Mila Makovec y su madre

“Esto podría ser el inicio de la revolución de la medicina personalizada en pacientes con enfermedades poco comunes”, comentó Timothy Yu.

El médico se siente optimista acerca del futuro de la medicina especializada, ya que según sus investigaciones, el 10 por ciento de todos los casos de enfermedades hereditarias relacionadas con el sistema nervioso central podrían servirse de la tecnología que han puesto en práctica en este caso.

Lo cierto es que el trabajo no se detiene. El equipo de Yu ya está elaborando otros tratamientos u ofreciendo apoyo y asesoría a otros investigadores que trabajan en casos similares.

Mila Makovec y su padre

Sin embargo, los reguladores como la FDA, sin ir más lejos reconocen que no tienen protocolos para evaluar la seguridad y eficacia de medicamentos tan personalizados. Es decir, están preocupados por acabar convirtiendo a pacientes especialmente sensibles e indefensos en meros conejillos de indias.

Existe casi un millón de pacientes que podrían beneficiarse de esta nueva tecnología, por eso la meta es lograr hacer accesible a todos por igual un tratamiento estimado entre los tres y los cinco millones de dólares.

Fácil no será, pero la ciencia avanza a pasos cada vez más agigantados para derrotar a todo tipo de enfermedades.

Mila's 8th Birthday!

Today Mila turned 8 years old! We are so incredibly grateful for where we are today. Our hearts were warmed by Mila’s friend Chloe who lovingly read her hand-written birthday card to Mila.#savingmila #stopbatten #milasmiracle #birthdaygirl

Publiée par Mila's Miracle Foundation to Stop Batten sur Lundi 5 novembre 2018

Te deseamos Mila que el tratamiento funcione exitosamente y te ayude a recuperar por completo tu salud.

Comparte esta interesante historia con tus mejores amigos, la ciencia nos da sorpresas cada día, mantente optimista. El futuro es hoy.

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